Termos e definições em pesquisa clínica

MANUAL BÁSICO DE TERMOS E DEFINIÇÕES EM PESQUISA CLÍNICA

  • A evolução da pesquisa clínica

Principalmente nas últimas duas décadas, a pesquisa clínica vem apresentando um crescimento excepcional na maioria dos países. O Brasil conseguiu inserir-se no cenário da pesquisa clínica internacional durante a última década, dispondo atualmente de um grande número de centros de pesquisas de qualidade que tem participação ativa em estudos multicêntricos e multinacionais, em várias especialidades.

Paralelamente, o desenvolvimento de técnicas estatísticas cada vez mais avançadas vem aprimorando a capacidade estrutural, preditiva e conclusiva dos estudos clínicos, ao mesmo tempo em que introduziu uma multiplicidade de novos conceitos e termos técnicos com os quais os médicos clínicos não estão familiarizados.

O objetivo desta publicação é o de abordar de maneira prática e descomplicada a terminologia utilizada nos estudos clínicos, de tal forma a possibilitar que o médico prático tenha condições de entender e, eventualmente, de analisar e contestar as conclusões dos estudos. Com o objetivo de padronizar as recomendações técnicas sobre a condução de estudos clínicos, os Estados Unidos, a União Européia e o Japão promoveram, no final da década de 90, a Conferência Internacional de Harmonização (ICH). Foi desenvolvido o Manual da Boa Prática Clínica (GCP = Good Clinical Practices), definindo todos os requisitos essenciais para a elaboração de protocolos clínicos totalmente adequados, tanto em termos de técnica e conteúdo, como em termos de obediência aos aspectos éticos e legislativos de cada país onde um estudo clínico é realizado.

Nossa principal fonte de referência para esta revisão é outro documento elaborado a partir das recomendações da Conferência Internacional de Harmonização, sob o título “Statistical Principles for Clinical Trials” [1], divulgado pela Agência Européia para a Avaliação de Produtos Medicinais em 05 de fevereiro de 1998 e cujos conceitos são plenamente válidos até hoje.

DIFERENTES MODALIDADES DE PESQUISAS MÉDICAS E DE
ESTUDOS CLÍNICOS

Basicamente, existem seis modalidades principais de pesquisas médicas, incluindo estudos clínicos e de avaliação econômica das opções terapêuticas disponíveis, conforme resumidas a seguir:

  • Pesquisas sobre tratamento: avaliam tratamentos experimentais, novas combinações de drogas ou novas abordagens de tratamento cirúrgico e de terapia de radiação, por exemplo.
  • Pesquisas sobre prevenção: avaliam as melhores formas de prevenção e/ou recorrência de doenças. As abordagens preventivas podem incluir medicamentos, vacinas ou alterações no estilo de vida.
  • Pesquisas sobre diagnósticos: avaliam as melhores técnicas laboratoriais para o diagnóstico ou o prognóstico de determinadas doenças ou condições.
  • Pesquisas de rastreio: avaliam a melhor maneira de detectar certas doenças ou condições de saúde.
  • Pesquisas de qualidade de vida ou de cuidados de apoio: avaliam maneiras de melhorar o conforto e a qualidade de vida, principalmente em portadores de doenças crônicas ou de patologias graves que exigem tratamentos bastante agressivos como, por exemplo, os tratamentos oncológicos.
  • Pesquisas farmacoeconômicos: avaliam os aspectos econômicos das diversas opções terapêuticas disponíveis, farmacológicas ou não-farmacológicas, comparando sua eficácia ou efetividade em termos de resultados clínicos.


Exemplos dos diferentes tipos de estudos clínicos:

As características dos diferentes tipos de estudos clínicos encontram-se logo abaixo dos textos descritivos, numa caixa de texto semelhante a esta, com a respectiva referência do abstract ou do texto integral do artigo utilizado como exemplo de cada um dos tipos de estudos clínicos abordados. Para consultar o abstract ou o texto integral de cada referência, basta acessar o link mencionado logo abaixo do título do artigo.



    • Conceito de estudo confirmatório (confirmatory study)


Um estudo clínico é considerado como “confirmatório” (também conhecido como estudo de teste de hipóteses) quando sua finalidade é a de proporcionar evidência definitiva de eficácia ou segurança para suportar os argumentos médicos e promocionais de determinado produto. Esse conceito inclui todos os estudos clínicos de fase 3, a maioria dos estudos de fase 4 e alguns dos estudos de fase 2 tardia.

O estudo confirmatório deve ser adequadamente controlado e as hipóteses antecipadamente bem definidas e devidamente avaliadas. A evidência sólida necessária para apoiar os argumentos de eficácia requer que os estudos confirmatórios demonstrem, efetivamente, que o produto sob investigação apresente benefícios clínicos, devendo responder com precisão a cada questão clínica chave e relevante em termos de eficácia e/ou segurança do produto.

Exemplo de estudo confirmatório:

A confirmatory study on the mechanisms behind reduced P300 waves in depression”. Röschke J, Wagner P. Neuropsychopharmacology, 28(Suppl 1):S9-12, 2003.
Link de acesso: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/sites/entrez?db=pubmed&cmd=Retrieve&do
pt=AbstractPlus&list_uids=12827138


    • Conceito de estudo exploratório (exploratory study)

O estudo exploratório é conduzido quando existe uma considerável incerteza sobre o assunto a ser pesquisado. Uma pesquisa exploratória significa que praticamente nada é conhecido a respeito do assunto e não está baseada em nenhum modelo anterior de investigação. Na ausência de modelos e conceitos predefinidos, um estudo explanatório é iniciado a partir de conhecimentos ou conceitos elementares ou teóricos.

Assim como todos os estudos clínicos, estes estudos exploratórios devem ter objetivos claros e precisos. Entretanto, em comparação com os estudos confirmatórios discutidos anteriormente, os objetivos dos estudos exploratórios não necessariamente levam à avaliação simples de hipóteses pré-definidas, necessitando uma abordagem mais flexível no desenho do estudo, de tal forma a permitir alterações que possam ser feitas em resposta aos resultados acumulados no desenvolver da pesquisa. Esse tipo de estudo não serve de base para prova formal de eficácia, embora possa contribuir para o corpo de evidências relevantes sobre o assunto. Qualquer estudo individual pode ter aspectos confirmatórios e exploratórios, concomitantemente. Por exemplo, na maioria dos estudos confirmatórios, os dados são submetidos a análises exploratórias que servem de base para explicar ou fortalecer seus achados e também para sugerir novas hipóteses para pesquisas posteriores. O protocolo do estudo deve fazer uma distinção clara entre os aspectos que serão utilizados como provas confirmatórias e aqueles que proporcionarão dados para análise exploratória.

Exemplo de estudo exploratório:

“Utilization of health services as events: an exploratory study”. Béland, F. Health Serv Res. 23:295-310, 1988.
Link de acesso:
http://www.pubmedcentral.nih.gov/articlerender.fcgi?artid=1065504


    • Conceito de estudo randomizado, controlado e prospectivo (prospective, randomized controlled Trial)

Conhecido pela sigla RCT (Randomized Controlled Trial) o estudo randomizado e controlado é um experimento verdadeiro no qual o pesquisador seleciona ao acaso um grupo de pacientes que é submetido ao novo tratamento teste e outro grupo que recebe placebo ou o tratamento clássico para a doença em questão. Este tipo de estudo é classificado como prospectivo, uma vez que os pacientes são seguidos durante um determinado período de tempo, ao final do qual os resultados comparativos são analisados.

Exemplo de estudo randomizado, controlado e prospectivo:

“A Multicenter, Randomized, Controlled Trial of Dexamethasone for Bronchiolitis”. Corneli HM. et al. NEJM 357:331-339, 2007
Link de acesso:
http://content.nejm.org/cgi/content/abstract/357/4/331



    • Conceito de estudo observacional (observational study)

O termo “observacional” é um neologismo, mas é comumente usado na expressão “estudo observacional” (observational study). A principal diferença entre os estudos clínicos e os estudos observacionais é que, nos estudos clínicos, os investigadores manipulam a administração de uma nova intervenção e medem o efeito dessa manipulação. Por outro lado, nos estudos observacionais, apenas se observam as associações (correlações) entre os tratamentos experimentados pelos participantes e seu estado de saúde ou doença. Este tipo de estudo é utilizado em pesquisas epidemiológicas e engloba duas modalidades principais: o estudo de coorte e o estudo de caso controle.

  • Estudo de coorte (cohort study): na forma mais simples de estudo prospectivo de coortes, dois grupos de indivíduos (coortes) são identificados, dos quais apenas um grupo é exposto a uma intervenção, uma condição ambiental ou um fator de risco para a saúde, enquanto que o outro grupo não é submetido a esses agravos. Como exemplo, vamos avaliar os efeitos da aspirina na redução da probabilidade do câncer de colon. Neste caso, identificamos os sujeitos da pesquisa, que são seguidos prospectivamente por um período de 10 anos e depois os resultados vão indicar se o grupo que recebeu aspirina apresentou efetivamente taxas mais baixa de câncer de colon, em comparação ao grupo não exposto.
Exemplo de estudo de coorte prospectivo:

“Coffee, caffeine and risk of type 2 diabetes: a prospective cohort study in younger and middle-aged U.S. women”Van Dam RM, Willett WC, Manson JE, Hu FB. Diabetes Care 29:398-403, 2006.

Link de acesso:
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/sites/entrez?db=pubmed&uid=16443894&cmd=
showdetailview&indexed=google


Exemplo de estudo de coorte retrospectivo:

“A retrospective cohort study of diabetes mellitus and antipsychotic treatment in the United States”. Buse JB et al. Journal of Clinical Epidemiology 56(2):164-170, 2003.
Link de acesso:
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/sites/entrez?cmd=Retrieve&db=PubMed&list_uids=12654411



    • Estudo de caso controle (Case-control study): tipo de estudo que se inicia com a identificação de pacientes com uma determinada doença ou condição, os quais são avaliados retrospectivamente para verificar se receberam algum tratamento farmacológico ou não farmacológico ou se foram expostos a algum risco. Esses pacientes com a doença (os “casos”) são comparados com outros indivíduos da mesma população, mas que não são portadores da doença (os “controles”). Estes são escolhidos para parecerem idênticos aos casos em termos de variáveis que decididamente influenciam o desfecho clínico (doença), apesar de não manifestarem a patologia.

O objetivo deste estudo é o de avaliar se as intervenções ou exposições ocorreram com maior freqüência no grupo de casos do que no grupo de controles. Este é o desenho clássico ideal para um estudo de avaliação das relações causa-efeito. No estudo de caso controle, parte-se da doença ou condição para se tentar descobrir as causas. É o inverso do estudo de coorte, que parte das intervenções ou exposições para avaliar seus potenciais efeitos. Outra diferença: o estudo de caso controle é sempre retrospectivo. O estudo de coorte pode ser prospectivo ou retrospectivo.

Exemplo de estudo de caso controle:

“Amputations and diabetes: a case-control study”.  C. Trautner, B. Haastert, G. Giani and M. Berger. Diabetic Medicine, 19:35-40, 2002.
Link de acesso:
http://www.blackwell-synergy.com/doi/pdf/10.1046/j.1464-5491.2002.00612.x



Exemplo de estudo transversal (prevalência):
“Multicenter Study of the Prevalence of Diabetes Mellitus and Impaired Glucose Tolerance in the Urban Brazilian Population Aged 30-69 Yr”.  Malerbi, DA. et al. Diabetes Care 15(11)1509-1516, 1992.
Link de acesso:http://care.diabetesjournals.org/cgi/content/abstrac
t/15/11/1509?maxtoshow=&HITS=10&hits=
10&RESULTFORMAT=&searchid=1&FIRSTINDEX=0&s
ortspec=relevance&volume=15&firstpage=1509&resourcetype=HWCIT


    • Estudo longitudinal (longitudinal study)

É um estudo de pesquisa de correlação que envolve repetidas observações do mesmo item durante períodos prolongados de tempo, freqüentemente muitas décadas. Compreende as seguintes modalidades: estudo de caso, série de casos, estudo de coorte, estudo de caso controle e estudo randomizado de base de dados. Os estudos sobre evolução de peso e altura de crianças e adolescentes nas várias idades é um exemplo típico de estudo longitudinal. Portanto, o estudo longitudinal pode ser prospectivo ou retrospectivo.

Exemplo de estudo longitudinal:

“Longitudinal study of obesity in the National Survey of Health and Development”. Stark O., Atkins E., Wolff OH., and Douglas JW. Br Med J (Clin Res Ed). 283(6283):13–17, 1981.
Link de acesso:
http://www.pubmedcentral.nih.gov/articlerender.fcgi?&pubmedid=6788242


  • Estudo de grupo paralelo (parallel group study)

Este é o desenho de estudo mais comum para os estudos clínicos confirmatórios, nos quais os sujeitos são randomizados a um dos dois ou mais braços, sendo cada braço alocado a um tratamento diferente. As comparações são feitas entre os produtos em investigação e outros tratamentos de grupo controle, tais como placebo ou droga comparativa ativa. Os pressupostos que caracterizam este desenho são menos complexos do que a maioria dos outros desenhos. Entretanto, como acontece com outros desenhos, pode haver características adicionais do estudo que complicam a análise e a interpretação dos dados, tais como co-variáveis, interações entre os fatores do desenho, violações de protocolo do estudo, abandono do estudo e suspensão do tratamento, entre outros.

Exemplo de estudo de grupo paralelo:

“A double blind, randomised, parallel group study on the efficacy and safety of treating acute lateral ankle sprain with oral hydrolytic enzymes”. Kerkhoffs, GMMJ et al. Br J Sports Med 2004;38:431-435.
Link de acesso:
http://bjsm.bmj.com/cgi/content/abstract/38/4/431


  • Estudo cruzado (crossover study)

No estudo cruzado, cada sujeito é randomizado a uma seqüência de dois ou mais tratamentos e, portanto, funciona como seu próprio controle nas comparações de tratamento. Este desenho simples é bem atrativo porque reduz o número de sujeitos e também o número de avaliações necessárias para atingir um determinado poder. Em sua forma mais simples de estudo cruzado 2 x 2, cada sujeito recebe cada um dos dois tratamentos, numa ordem randomizada, durante dois períodos sucessivos de tratamento, separados por um período temporário sem uso de droga (“wash out”).

Exemplo de estudo cruzado:

“A crossover study of short daily haemodialysis”. Goldfarb-Rumyantzev, AS et al. Nephrology Dialysis Transplantation 2006 21(1):166-175; DOI:10.1093/ndt/gfi116.
Link de acesso:
http://ndt.oxfordjournals.org/cgi/content/abstract/21/1/166


  • Estudo fatorial (factorial study)

Num desenho fatorial de estudo, dois ou mais tratamentos são avaliados simultaneamente, através do uso de combinações variadas de tratamento. O exemplo mais simples é o estudo fatorial 2 x 2, no qual os sujeitos são alocados aleatoriamente a uma das quatro combinações possíveis de dois tratamentos como, por exemplo, tratamento A e B. as combinações possíveis são: tratamento A em monoterapia, tratamento B em monoterapia, tratamento A + tratamento B e nenhum dos tratamentos. Em muitos casos, este tipo de estudo é utilizado com o propósito específico de avaliar as interações entre os produtos A e B. Em alguns casos, o desenho 2 X 2 pode ser utilizado para proporcionar uma utilização eficiente dos sujeitos da pesquisa, pelo fato de se poder avaliar a eficácia de dois tratamentos com o mesmo número de sujeitos que seria necessário para avaliar a eficácia de cada tratamento isoladamente.

Exemplo de estudo fatorial:

“Factorial study of the effects of atorvastatin and fish oil on dyslipidaemia in visceral obesity”Chan DC, et al. Eur J Clin Invest. 32(6):429-36, 2002.
Link de acesso:
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/sites/entrez?cmd=Retrieve&db=PubM
ed&list_uids=12059988&dopt=AbstractPlus


  • Estudo de superioridade (superiority study)

Cientificamente, a eficácia de um tratamento é estabelecida de maneira mais convincente através da demonstração da superioridade desse produto em relação ao placebo ou a um tratamento ativo de controle ou, ainda, pela demonstração da relação dose-resposta.

Exemplo de estudo de superioridade:

“Superiority and equivalence in thrombolytic drugs: an interpretation”.  Walley T., Dundar Y., Hill R. and Dickson R. Q J Med 96: 155-160, 2003.
Link de acesso:
http://qjmed.oxfordjournals.org/cgi/content/full/96/2/155


  • Estudo de equivalência ou não inferioridade (equivalence or non-inferiority study)

Em alguns casos, um produto sob investigação é comparado a um tratamento de referência, porém, sem o objetivo de mostrar superioridade. Este tipo de estudo é dividido em duas categorias principais, de acordo com o objetivo escolhido: um é o estudo de “equivalência” e o outro é o estudo de “não inferioridade”. Os estudos de bioequivalência, por exemplo, pertencem à primeira categoria. Em algumas situações, os estudos de equivalência clínica são também utilizados por motivos legais e regulatórios, tais como a demonstração da equivalência clínica de um produto genérico a um produto de referência. Em outras situações, muitos estudos de controle ativo são conduzidos para mostrar que a eficácia de um produto em investigação é similar àquela do produto de comparação e, portanto, constituem-se em estudos de não inferioridade.

Exemplo de estudo de equivalência:

“Methodological Errors in Staphylococcal Equivalence Study”. Richards J., Black J., and Marshall C. Clinical Infectious Diseases 2005;40:771–772.
Link de acesso:
http://www.journals.uchicago.edu/doi/abs/10.1086/427950

 

Exemplo de estudo não inferioridade:

“Randomized, open-labeled, non-inferiority study between ciclopiroxolamine 1% cream and ketoconazole 2% foaming gel in mild to moderate facial seborrheic dermatitis”. Chosidow O, Maurette C, and Dupuy P. Dermatology. 2003;206(3):187-8.
Link de acesso:
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/sites/entrez?db=pubmed&uid=12673081
&cmd=showdetailview&indexed=google



  • Estudo de dose resposta (dose response study)

Como a resposta se relaciona com a dose de um novo produto de investigação, é a questão para a qual as respostas podem ser obtidas em todas as fases do desenvolvimento do fármaco e através de uma variedade de abordagens. Os estudos de dose resposta podem servir a vários objetivos, dentre os quais os seguintes: confirmação da eficácia, investigação da forma e da localização da curva de dose resposta, estimativa de uma dose inicial mais apropriada, identificação das melhores estratégias para o ajuste de doses e para a determinação de um limite máximo de dose além do qual não haverá benefícios terapêuticos adicionais.

Exemplo de estudo de dose resposta:

“A dose-response study of antibiotic resistance in Pseudomonas aeruginosa biofilms. Brooun A, Liu S, and Lewis K. Antimicrob Agents Chemother 44(3):640-6, 2000.
Link de acesso:
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/sites/entrez?db=pubmed&uid=10681331&cmd
=showdetailview&indexed=google
 


  • Estudo central (pivotal study)

Muitas vezes traduzido erroneamente como “estudo piloto”, o estudo central é um estudo de fase III que proporciona os dados que a FDA utiliza para decidir se concede ou não aprovação para um novo fármaco. Um estudo seminal deve ser bem controlado, randomizado, com tamanho e poder adequados e sempre que possível duplo-cego.

Exemplo de estudo central:

“Pivotal study of iodine I 131 tositumomab for chemotherapy-refractory low-grade or transformed low-grade B-cell non-Hodgkin's lymphomas”. Kaminski MS, et al. J Clin Oncol 19(19):3908-11,  2001.
Link de acesso:
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/sites/entrez?cmd=Retrieve&db=PubMed&list
_uids=11579112&dopt=AbstractPlus
 


SIGNIFICADO DOS TERMOS MAIS COMUMENTE UTILIZADOS NOS
ESTUDOS CLÍNICOS

  • Variável primária e secundária (primary and secondary variable)

A variável primária, também denominada variável “alvo” ou desfecho primário é aquela capaz de proporcionar a evidência clínica mais relevante e convincente em relação ao objetivo primário do estudo. Deveria existir apenas uma variável primária em cada estudo. Esta será geralmente uma variável de eficácia, uma vez que o objetivo primário da maioria dos estudos confirmatórios é o de proporcionar forte evidência científica em relação à eficácia. A segurança de uso e a tolerabilidade podem ser, algumas vezes, variáveis primárias e sempre serão considerações importantes. Medidas da qualidade de vida e da economia em saúde são exemplos de outras variáveis primárias. A seleção da variável primária deve refletir as normas e padrões aceitos no campo relevante da pesquisa. A variável primária sempre deve ser pré-especificada no protocolo do estudo, juntamente com o racional para a sua seleção. A redefinição da variável primária após o conhecimento dos resultados do estudo é quase sempre inaceitável uma vez que as interferências resultantes dessa alteração são difíceis de serem avaliadas. As variáveis secundárias são medidas de suporte relacionadas ao objetivo primário ou medidas de efeitos relacionados aos objetivos secundários. A predefinição das variáveis secundárias no protocolo também é importante assim como uma explicação de sua importância e de seus papéis na interpretação dos resultados do estudo.

  • Variáveis compostas (composite variable)

Se uma única variável primária não puder ser selecionada de múltiplas medidas associadas ao objetivo primário, outra estratégia útil é integrar ou combinar as múltiplas medidas numa única “variável composta”, utilizando um algoritmo predefinido. Na verdade, a variável primária algumas vezes deriva da combinação de múltiplas medidas clínicas como, por exemplo, as escalas de intensidade ou de escore utilizadas nos estudos sobre artrites, distúrbios psiquiátricos e controle da dor. Quando uma variável composta é utilizada ao invés de uma variável primária, os componentes dessa variável podem, algumas vezes, serem analisados separadamente, onde isso for clinicamente significante e devidamente validado.

  • Variável de avaliação global (global assessment variable)

Em alguns casos, as chamadas variáveis de avaliação global podem ser desenvolvidas para medir a segurança geral, a eficácia geral e/ou a utilidade geral de um tratamento, integrando informações a respeito das variáveis objetivas consideradas e também as impressões gerais do investigador sobre o estado ou a alteração no estado do paciente.

  • Variável substituta (surrogate variable)

Quando a avaliação direta dos benefícios clínicos através da observação real da eficácia clínica não for possível, critérios indiretos, também chamados de “variáveis substitutas”, podem ser considerados. As variáveis substitutas comumente aceitas são utilizadas em várias indicações na quais elas possam funcionar como preditores confiáveis do benefício clínico desejado. Por exemplo, o teste da hemoglobina glicada, que reflete o grau de controle glicêmico a médio prazo, pode ser considerado como uma variável substituta no que diz respeito a sua capacidade preditiva em relação ao risco microvascular (nefropatia, retinopatia). Os estudos mostram que o bom controle glicêmico, refletido entre outros parâmetros pelos níveis de hemoglobina glicada, promove redução do risco cardiovascular. Portanto, o nível de hemoglobina glicada seria uma variável substituta para predizer o nível de risco cardiovascular.

  • Inferferências (bias)

Condições que promovem uma tendência de alteração no desenho, conduta, análise e avaliação dos resultados de um estudo clínico, provocando distorções na interpretação dos dados do estudo. As interferências podem ser operacionais ou estatísticas.

  • Duplo-cego (double-blind)

O termo duplo-cego descreve uma maneira especialmente rígida de conduzir um estudo clínico, na tentativa de eliminar as interferências subjetivas (subjective bias), tanto por parte do pesquisador, como do paciente. Na maioria dos casos, os estudos duplo-cegos são realizados para atingir padrões mais elevados de rigor científico. Nos estudos duplo-cegos, a aparência do medicamento da pesquisa é idêntica à do placebo ou à do outro componente ativo.

  • “Duplamente mascarado” (Double-dummy)

 É a técnica utilizada para manter a característica duplo-cega do estudo quando se administra os medicamentos do estudo, quando a aparência dos dois tratamentos não pode ser tornada idêntica. Os suprimentos são preparados para o tratamento A (princípio ativo e placebo indistinguível do princípio ativo) e para o tratamento B (princípio ativo e placebo indistinguível do princípio ativo). Depois desse disfarce, os pacientes poderão receber os dois tipos de tratamento, o tratamento A (ativo) ou o tratamento B (placebo) ou, ainda, o tratamento A (placebo) e o tratamento B (ativo).

  • Abandono do tratamento (dropout)

Considera-se “dropout” o sujeito da pesquisa que, por quaisquer razões, decide não mais continuar no estudo até o seu término previsto, de acordo com o protocolo.

  • Análise conforme o protocolo (as per protocol analysis)

Análise realizada com base nos resultados de todos os pacientes que cumpriram todas as etapas do estudo, com a necessária aderência aos procedimentos prescritos e com a necessária freqüência de consultas de avaliação, conforme calendário previsto em protocolo.

  • Análise por intenção de tratamento (intention-to-treat analysis)

A análise por intenção de tratamento baseia-se no princípio de que o efeito da estratégia terapêutica possa ser estimado através da avaliação com base na “intenção de tratamento” do paciente, ou seja, com base no tratamento originalmente planejado e não no tratamento efetivamente administrado. Isto significa que os pacientes alocados a um determinado grupo de tratamento devem ser seguidos, avaliados e analisados como membros do grupo original específico, independentemente de sua aderência ao curso de tratamento planejado.

  • Análise interina ou preliminar (interim analysis)

Qualquer análise destinada a comparar os braços de tratamento em relação à eficácia ou segurança, a qualquer tempo antes do encerramento formal do estudo.

  • Metanálise (meta-analysis)

A avaliação formal da evidência quantitativa de dois ou mais estudos destinados a avaliar uma mesma questão. A metanálise é considerada como um recurso de nível de evidência A, desde que conduzida de maneira tecnicamente perfeita, incluindo estudos de metodologias e desfechos primários comparáveis.

  • Eficácia X efetividade X eficiência (efficacy X effectiveness X efficiency)

Eficácia refere-se à obtenção de resultados clínicos favoráveis quando os pacientes são submetidos a condições controladas de um experimento, como os pacientes participantes de um estudo clínico. Por outro lado, efetividade refere-se à obtenção de resultados clínicos favoráveis numa situação de mundo real, ou seja, no dia-a-dia da prática diária. O termo eficiência pode ser usado como sinônimo de competência porém, tecnicamente, significa produtividade ou rendimento de um processo.

Referências bibliográficas


 

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